打针治愈艾滋病有望实现 全球首创技术突破。12月1日，武汉科技大学生命科学与健康学院顾潮江教授团队发现了一种治疗艾滋病的新方案——“EMT-Cas12a”疗法。这项研究在《细胞》旗下国际顶级期刊《分子疗法》上发表。

顾潮江教授团队的研究成果基于工程化外泌体的靶向递送系统。外泌体是细胞分泌出来的微小囊泡，里面装有蛋白质、RNA等生物信息，在细胞之间充当“快递员”。Cas12a是一种基因编辑工具，能够精准切割DNA，被称为“基因剪刀”。“EMT-Cas12a”疗法利用外泌体搭载Cas12a进入细胞后，精准找到艾滋病毒并将其基因组剪碎，实现功能性治愈。

外泌体是人体细胞自然分泌的产物，可在体外人工改造的细胞中合成，但高纯度外泌体提取难度大，杂质会干扰治疗效果。此外，作为“快递员”的外泌体需要搭载足够多的Cas12a才能实现治疗，因此必须攻克外泌体提纯和工程化难题。顾潮江从2005年开始从事艾滋病研究，在国外留学期间掌握了最前沿的基因编辑技术。回国后，他开始尝试利用外泌体作为“生物快递”，进行工程化改造。经过10年的反复实验，成功开发出全球首个利用外泌体构建的“基因魔剪”投送与执行系统，可以搭载多组“基因魔剪”，对艾滋病病毒进行多点位打击，解决精准识别和清除潜藏的艾滋病病毒的世界难题。

艾滋病是由艾滋病病毒引起的一种病死率极高的恶性传染病。常见的治疗方法包括鸡尾酒疗法、免疫细胞疗法和基因疗法。鸡尾酒疗法旨在最大限度地抑制病毒复制，提高生活质量和生存率，但无法根除病毒；免疫细胞疗法仅能识别并清除病毒活性复制期的细胞，对潜藏病毒的细胞无效；已有的基因疗法如通过腺相关病毒作为递送载体的疗法，存在靶向性差、剂量过大引发毒性反应等缺陷。

相比之下，“EMT-Cas12a”疗法具有靶向性强、安全性高、可多重协同切割等优势。顾潮江团队在感染艾滋病病毒的小鼠和艾滋病人血液样本上进行了试验，表现出强大的病毒清除与免疫重建能力。其中一个实验组的三只小鼠中有两只实现了HIV病毒的完全清除，这表明已经找到了高效、可靠的HIV病毒清除方式。该技术已通过医学伦理审查，将进入临床研究阶段，未来有望通过静脉注射方式实现艾滋病的功能性治愈。